A agência norte-americana que regula os medicamentos (FDA) concedeu o estatuto de medicamento órfão ao fármaco experimental ATryn (Antitrombina alfa), da biotecnológica norte-americana GTC Biotherpeutics Inc, para a deficiência hereditária da antitrombina, um distúrbio raro do sangue.
O ATryn é o único produto em desenvolvimento da forma recombinante da antitrombina humana, uma proteína encontrada naturalmente no sangue humano com efeitos anticoagulantes e anti-inflamatórios, para tratar pacientes com risco de desenvolver tromboses das veias profundas potencialmente fatais. O ATryn está indicado para a profilaxia do tromboembolismo venoso em doentes cirúrgicos, com deficiência congénita de antitrombina. O tratamento é produzido no leite de cabras modificadas geneticamente que transportam um gene da antitrombina humana.
O estatuto de medicamento órfão é concedido aos fármacos que têm o potencial para tratar doenças raras, em particular para doenças que afectam menos de 200 mil pessoas nos Estados Unidos. Este estatuto fornece uma via acelerada para a aprovação, exclusividade de comercialização durante sete anos, assim como outros benefícios fiscais.
A companhia espera ter resultados da Fase III do estudo do tratamento ainda este mês ou em Janeiro de 2008, e candidatar-se à aprovação de comercialização nos Estados Unidos na primeira metade do próximo ano.
O ATryn é o único produto em desenvolvimento da forma recombinante da antitrombina humana, uma proteína encontrada naturalmente no sangue humano com efeitos anticoagulantes e anti-inflamatórios, para tratar pacientes com risco de desenvolver tromboses das veias profundas potencialmente fatais. O ATryn está indicado para a profilaxia do tromboembolismo venoso em doentes cirúrgicos, com deficiência congénita de antitrombina. O tratamento é produzido no leite de cabras modificadas geneticamente que transportam um gene da antitrombina humana.
O estatuto de medicamento órfão é concedido aos fármacos que têm o potencial para tratar doenças raras, em particular para doenças que afectam menos de 200 mil pessoas nos Estados Unidos. Este estatuto fornece uma via acelerada para a aprovação, exclusividade de comercialização durante sete anos, assim como outros benefícios fiscais.
A companhia espera ter resultados da Fase III do estudo do tratamento ainda este mês ou em Janeiro de 2008, e candidatar-se à aprovação de comercialização nos Estados Unidos na primeira metade do próximo ano.
Isabel Marques
Fontes: www.networkmedica.com, Forbes, www.bizjournals.com, EMEA
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