A agência norte-americana que regula os medicamentos (FDA) concedeu o estatuto fast-track ao fármaco experimental AVI-4658, da companhia biotecnológica norte-americana AVI BioPharma Inc, para o tratamento da distrofia muscular de Duchenne (DMD), um distúrbio genético fatal que afecta as crianças.
O fármaco candidato utiliza a tecnologia “Exon Skipping PreRNA”, ou ESPRIT, da companhia, para beneficiar potencialmente os pacientes com DMD que têm mutações no exon 51 do gene da distrofina. Em modelos animais, esta tecnologia demonstrou a capacidade de contornar selectivamente os exons defeituosos, assim restaurando os níveis quase normais da produção de distrofina. A companhia acredita que ao utilizar o AVI 4658 para transpor o exon 51, podem ser produzidos níveis clinicamente relevantes de distrofina, limitando a posterior piora da função muscular em alguns pacientes.
A companhia planeia iniciar o ensaio clínico do fármaco, que recentemente recebeu o estatuto de medicamento órfão, em meados de 2008, para avaliar a sua segurança e potencial eficácia em pacientes ambulatórios com DMD.
A distrofia muscular de Duchenne é o distúrbio genético fatal mais comum que afecta as crianças em todo o mundo. É uma doença devastadora e incurável que desgasta os músculos, causada pela mutação no gene da distrofina, uma proteína que tem um papel estrutural importante nas fibras musculares. Quando a distrofina está em falta ou não funciona o resultado é a perda de membrana e danos na fibra, levando à degeneração e morte da fibra muscular.
A designação fast-track é concedida para facilitar o desenvolvimento e para acelerar a revisão dos fármacos para doenças graves e potencialmente fatais, de modo a que estes cheguem ao mercado mais rapidamente. O estatuto significa que a companhia pode submeter dados à FDA à medida que ficam disponíveis e recebe o feedback da agência, em vez de ter de esperar e entregar tudo ao mesmo tempo.
Isabel Marques
Fontes: www.networkmedica.com, Reuters, CNNMoney, www.businesswire.com
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