A companhia biotecnológica italiana Gentium S.p.A. planifica modificar o protocolo de um fármaco oncológico, o Defibrotide, actualmente na Fase III do ensaio clínico, alterando o principal objectivo de sobrevivência aos 100 dias para uma resposta completa.
A Gentium anunciou que irá submeter à agência norte-americana que regula os medicamentos (FDA) a alteração relacionada com o Defibrotide, para o tratamento da doença hepática veno-oclusiva com falência de múltiplos órgãos, uma complicação do transplante de células estaminais. A decisão para apresentar a modificação foi encorajada pelas recentes conversações entre a companhia e a FDA.
De acordo com o protocolo alterado, o endpoint primário para o estudo multicentrado de Fase III, com 160 pacientes, controlados historicamente, iria mudar a sobrevivência aos 100 dias para uma resposta completa como definido pela bilirrubina menor do que 2 mg/dL e a resolução da falência de múltiplos órgãos. A sobrevivência aos 100 dias será avaliada como o endpoint secundário.
Segundo o protocolo original, a resposta completa era o endpoint secundário, que também incluía o retorno da hepatomegalia à base e a resolução da dor no quadrante superior direito. Contudo, estes dois critérios adicionais serão agora eliminados devido à sua natureza subjectiva.
Determinadas terapias com doses elevadas de quimioterapia ou radiação, e transplante de células estaminais podem danificar as células dos vasos sanguíneos e resultar em doença veno-oclusiva (DVO), um bloqueio das veias pequenas do fígado que pode causar falha hepática e falha de outros órgãos, e que é uma condição potencialmente fatal.
Isabel Marques
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