A FDA concedeu a designação de medicamento órfão ao inibidor da histona deacetilase (HDAC), o MGCD0103, da MethylGene Inc. e da Pharmion Corporation, para o tratamento do Linfoma de Hodgkin nos Estados Unidos.
Os dados preliminares do ensaio clínico de Fase II do MGCD0103 em monoterapia, em pacientes com Linfoma de Hodgkin refractário ou que tiveram uma recaída, foram apresentados, em Junho, no Congresso Anual de 2007 da Sociedade Americana de Oncologia Clínica (ASCO), e foram incluídos no pedido para a designação de medicamento órfão.
Os dados demonstraram uma taxa objectiva de resposta completa mais resposta parcial de 40 por cento, e uma taxa de controlo da doença de 45 por cento numa população de 20 pacientes avaliáveis que tiveram uma recaída ou eram refractários a todos os tratamentos anteriores, incluindo, na maioria dos casos, o transplante de medula óssea. Na lista de efeitos secundários mais comuns constam problemas gastrointestinais e fadiga; uma alteração da dosagem foi eficaz em muitos dos pacientes com estes efeitos adversos.
Os critérios para a obtenção da designação de medicamento órfão requerem que o produto se destine ao tratamento de uma doença que afecte menos de 200 000 pessoas nos Estados Unidos, e o pedido deve incluir uma base de sustentação para a utilização em doenças raras.
Esta designação permite incentivos especiais para patrocinadores que planeiem testar o produto para ser utilizado em doenças raras. Estes incentivos incluem benefícios fiscais, concessão de financiamentos para investigação e desenvolvimento, e redução das taxas de candidatura durante o desenvolvimento ou na altura do pedido de aplicação para aprovação de comercialização. Uma vez aprovado, o produto pode preencher as condições necessárias para deter sete anos de exclusividade na comercialização nos Estados Unidos.
O MGCD0103 é um fármaco de administração oral inibidor da histona deacetilase (HDAC). O composto está actualmente em dois ensaios clínicos de Fase I/II, em combinação com o Vidaza para doenças hematológicas e com o Gemzar em tumores sólidos, e em quatro ensaios clínicos de monoterapia de Fase II em doenças hematológicas.
Linfoma de Hodgkin
O Linfoma de Hodgkin é um tipo de cancro do sistema linfático que começa nos nódulos linfáticos e que progride para outros órgãos, incluindo os pulmões, fígado, ossos e medula óssea, e caracteriza-se pela presença de células de Reed-Sternberg.
Actualmente, desconhece-se a causa desta doença, mas têm sido identificadas alterações epigenéticas, incluindo acetilação das histonas. Adicionalmente, o vírus de Epstein-Barr, o VIH e antecedentes familiares são factores de risco conhecidos. A doença é ligeiramente mais prevalente nos homens do que nas mulheres, e a idade em que, em média, a doença é diagnosticada é de 38 anos.
Isabel Marques
Fontes: Pharmalive
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