O SNT-MC17, que recebeu estatuto de medicamento órfão atribuído pela União Europeia, demonstrou eficácia no tratamento de pacientes com FRDA, tanto ao nível neurológico como cardíaco, em vários ensaios clínicos. De acordo com as farmacêuticas, os mesmos estudos revelaram que o medicamento é bem tolerado.
O facto da EMEA ter aceite avaliar a candidatura do fármaco vai dar origem a um pagamento por cumprimento de objectivos à Santhera no valor de 3 milhões de euros por parte da Takeda, a sua parceira de comercialização na Europa.
A decisão da EMEA representa um grande avanço para a Santhera, dado que esta é a primeira vez que a empresa submete um produto à avaliação de uma entidade reguladora, referiu o director executivo, Klaus Schollmeier. Segundo revelou o mesmo responsável, caso seja concedida, a autorização de comercialização vai desencadear um novo pagamento relativo ao cumprimento de objectivos no valor de 4 milhões de euros.
A ataxia de Friedreich (FRDA) é uma doença neurodegenerativa, na qual a frataxina, gene causador da doença, codifica uma proteína implicada na manutenção do metabolismo do ferro nas mitocondrias. Numa pessoa afectada com ataxia de Friedreich a respiração celular, principalmente a etapa da cadeia transportadora de electrões, não ocorre correctamente. Uma vez que há pouca frataxina na célula, o transporte de ferro para fora da mitocôndria não é suficiente.
A FRDA não interfere com a capacidade mental, memória ou controle emocional. Os sintomas da doença começam a manifestar-se habitualmente antes dos 20 anos. Os pais notam primeiro uma marcha diferente na infância ou na adolescência dos filhos, bem como desequilíbrios e quedas frequentes. Posteriormente surgem dificuldades na articulação das palavras, e falta de coordenação nos movimentos das mãos. A atrofia muscular, deformações na coluna e os problemas cardíacos são também frequentes entre os portadores da doença. Cerca de 10 a 15 anos após o início do desenvolvimento da doença os paciente ficam confinados a uma cadeira de rodas e completamente dependentes das famílias para toda a actividade diária.
Marta Bilro
Fonte: CNN Money, Forbes, Cienciaviva, Portal do Cidadão com Deficiência.
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