Espanha testa novo tratamento para a fibrose cística

Encontra-se a decorrer em Espanha, desde a semana passada, o ensaio clínico de um tratamento para a doença genética conhecida por fibrose cística (mucoviscidose). Os investigadores pretendem melhorar a resposta médica a esta doença que causa um anormal funcionamento das glândulas produtoras do muco, suor, saliva, lágrima e suco digestivo.

O medicamento que está a ser testado utiliza a molécula miglustat para reabilitar a proteína CFTR, que é atingida pela doença e que não cumprindo com as suas funções, leva a uma maior acumulação de muco nas vias.

De acordo com o investigador Fédéric Becq, na maioria dos casos, cerca de 80 por cento, o problema tem origem na mutação genética delta F508.

O medicamento em teste pretende, sobretudo, tratar os problemas respiratórios ligados à doença, provocados pela obstrução das vias e da acumulação de bactérias. Como tal, a observação acompanhou 25 doentes e assume-se, cada vez mais, como “uma esperança real e uma etapa muito importante”, disse Becq.

Esta doença provoca lesões crónicas nos pulmões, dai que a dificuldade respiratória seja comum, bem como as infecções no aparelho respiratório, pois estes doentes não conseguem limpar as vias respiratórias, uma vez que a secreção dos brônquios (canais que se ramificam nos pulmões) possui pouca água, o que a torna espessa e, portanto, mais aderente às paredes brônquicas.

O tratamento é geralmente longo e dispendioso, conduzindo tanto o doente como a sua família a um processo delicado do ponto de vista afectivo. Contudo, nos últimos tempos diversos estudos têm apontado novos tratamentos que podem representar uma nova esperança para estes doentes.

Em Janeiro de 2006, duas equipas de cientistas apontavam uma solução altamente salina como o tratamento mais simples, eficaz e barato para combater os efeitos da doença. Já este ano, foi a vez de uma equipa de cientistas ingleses afirmarem que através da manipulação do vírus da sida, é possível transportar cópias do gene que, quando falha, causa a fibrose cística, uma experiência já comprovada em ratos de laboratório, que permite uma correcção da doença ainda antes do nascimento.

A fibrose cística é uma doença genética, geralmente diagnosticada na infância, que afecta 1 em cada 2.000 recém-nascidos europeus e entre 30 a 40 bebés nascidos em Portugal. A esperança média de vida destes doentes ronda os 35 anos e na Europa é já a doença genética grave mais frequente, atingindo entre oito a dez mil pessoas.

A nível mundial, estima-se que existam sete milhões de pessoas portadoras desta anomalia genética e cerca de 60 mil doentes com fibrose cística.

Inês de Matos

Fontes: Público, Hospital do Futuro, Farmácia.com.pt, ANFQ, Diário Digital

Melior Discovery inicia acordo para aplicar plataforma theraTRACE para fins farmacêuticos

A Melior Discovery, Inc. assinou um acordo com a Johnson & Johnson Pharmaceutical Research & Development, L.L.C. (J&JPRD) para aplicar a plataforma de descoberta de indicações theraTRACE para identificar possíveis novas indicações para múltiplos fármacos experimentas da J&JPRD. Os valores envolvidos no acordo não foram revelados.

A plataforma theraTRACE é um conjunto multiplexed amplo de modelos in vivo integrados, desenhado para identificar sistemática e rapidamente aplicações anteriormente desconhecidas para compostos farmacêuticos. A plataforma pode ser aplicada à descoberta, à fase de desenvolvimento e a agentes comercializados, tendo já identificado novas indicações para um determinado número de fármacos em fase de desenvolvimento.

A plataforma theraTRACE está delineada para testar sistematicamente a eficácia potencial dos compostos, de maneira rápida e eficiente, em relação a um amplo número de modelos de doenças. Para isso, são utilizados os mesmos modelos in vivo de elevada qualidade, desenvolvidos por investigadores das farmacêuticas líderes, que são usados para determinar se um fármaco experimental demonstra uma eficácia suficiente para merecer o avanço para o desenvolvimento clínico. A abordagem multiplexed registada da Melior integra múltiplos modelos in vivo e reduz o tempo, quantidade de compostos para testes e o número de objectos necessários para os testes, enquanto também reduz o número de resultados falsos positivos. Como resultado, a plataforma fornece grandes melhoras na eficiência e efectividade e uma redução no custo geral no esforço da descoberta de novas indicações.

Segundo o presidente da Melior, Andrew Reaume, este acordo representa uma oportunidade significativa para a companhia acrescentar valor a um leque de compostos pré-clinicos e em fase de desenvolvimento, através da aplicação da sua plataforma única de testes in vivo. A plataforma de descoberta de indicações theraTRACE já está a comprovar o seu valor nas colaborações da Melior com a Merck e com a Pfizer, assim como na projecção dos próprios esforços da companhia no desenvolvimento de fármacos. A Melior está encantada por poder trabalhar com a J&JPRD, e anseia por uma colaboração produtiva.

Isabel Marques

Fontes: Pharmalive