A FDA concedeu o estatuto de medicamento órfão ao fármaco experimental MB07133, da Metabasis Therapeutics, para o tratamento do carcinoma hepatocelular (cancro primário do fígado).
O MB07133 é um novo pro-fármaco, de monofosfato de citidina (araCMP), delineado para produzir a forma activa, trifosfato de citidina (araCTP), no tumor do fígado, onde actua para inibir a proliferação celular e induzir a apoptose ou morte celular programada.
Os resultados preliminares da Fase 1/2 do ensaio clínico do MB07133, que foi completada no segundo trimestre de 2007, demonstraram que o fármaco foi bem tolerado pelos pacientes. Adicionalmente, o ensaio revelou sinais encorajadores de actividade do fármaco, tais como a diminuição do tumor e a estabilização da doença. Também foi observado um aumento da sobrevivência média geral nos pacientes que tomaram MB07133. Os resultados foram apresentados na conferência anual da “American Association for Cancer Research”, em Abril deste ano.
O presidente da Metabasis, Dr. Paul Laikind, sublinhou que existe uma necessidade crítica de terapias efectivas para o cancro primário do fígado. Os pacientes frequentemente morrem poucos meses após a doença ter sido diagnosticada e, actualmente, encaram a doença sem qualquer fármaco aprovado pela FDA ou cuidados de saúde. A concessão da designação de medicamento órfão deverá aumenta o valor do MB07133, como nova terapia para esta doença fatal, caso seja aprovado, acrescentou ainda o Dr. Laikind.
O estatuto de medicamento órfão é concedido aos fármacos que têm o potencial para tratar doenças raras. Este estatuto fornece uma via acelerada para a aprovação, exclusividade de comercialização durante sete anos, assim como outros benefícios fiscais.
O cancro primário do fígado representa o quinto tipo de cancro mais comum e o terceiro mais mortal, a nível mundial. Aproximadamente um milhão de novos casos são diagnosticados anualmente em todo o mundo. A “American Cancer Society” estima que, em 2007, nos Estado Unidos, sejam diagnosticados cerca de 19 160 novos casos e aproximadamente 16 780 pessoas que sofrem desta doença irão falecer, estando a incidência da doença está a crescer a um ritmo alarmante. A prevalência é bastante maior em África e na Ásia Oriental, onde em alguns países é o tipo de cancro mais comum.
Isabel Marques
Fontes: www.reuters.com, www.mbasis.com, www.businessweek.com
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